Cost–Consequence Analysis of Nitisinone for Treatment of Tyrosinemia Type I

Abstract

ABSTRACT

Background: Tyrosinemia type I is a rare but severe genetic metabolic disorder. Nitisinone combined with a diet low in tyrosine and phenylalanine became first-line therapy in 1994.

Objectives: To estimate the direct medical costs of health care services related to the treatment of tyrosinemia type I, taking into consideration the real-life efficacy of nitisinone.

Methods: A cost–consequence analysis was performed for all children with a confirmed diagnosis of tyrosinemia type I who were treated in Quebec between January 1, 1984, and January 1, 2009. The costs of care were compared for 3 consecutive historical groups: no nitisinone (1984 to 1994), late intervention with nitisinone (first dose received between 1994 and 1997), and early intervention with nitisinone (first dose received between 1997 and 2008). Data were derived from patient charts, hospital databases, and the Régie de l’assurance maladie du Québec and MED-ÉCHO administrative databases. Costs were reported in 2008 Canadian dollars.

Results: Nitisinone treatment was associated with significant reductions in the number and duration of hospital admissions, the number of admissions to a pediatric intensive care unit, and the number of liver transplants. The cost of hospitalization per person-year was significantly lower in the 2 groups treated with nitisinone: $673 and $5 590 for the early-intervention and late-intervention groups, respectively, as compared to $12 980 for the no-nitisinone group (p < 0.001). Hospital costs per person-year for liver transplant were $3 198 for the late-intervention group and $5 044 for the no-nitisinone group: there were no transplants in the early-intervention group. The cost of nitisinone per person-year was $51 493 for the early-intervention group and $64 895 for the lateintervention group.

Conclusions: Nitisinone treatment significantly improved the outcomes of patients with tyrosinemia type I, while decreasing utilization of health care resources, liver transplants, and associated costs.

RÉSUMÉ

Contexte : La tyrosinémie de type I est un trouble génétique du métabolisme rare, mais grave. La prise de nitisinone en association à un régime pauvre en tyrosine et en phénylalanine est devenue le traitement de première intention en 1994.

Objectifs : Offrir une estimation des coûts médicaux directs des services de santé liés au traitement de la tyrosinémie de type I, tout en tenant compte de l’efficacité réelle de la nitisinone.

Méthodes : Une analyse coûts-conséquences a été réalisée pour chaque enfant ayant reçu un diagnostic de tyrosinémie de type I et ayant été traité au Québec entre le 1er janvier 1984 et le 1er janvier 2009. Les coûts des soins ont été comparés entre trois groupes historiques se suivant dans le temps : sans nitisinone (de 1984 à 1994), traitement tardif à la nitisinone (première dose reçue entre 1994 et 1997) et traitement précoce à la nitisinone (première dose reçue entre 1997 et 2008). Les données ont été obtenues à partir de dossiers médicaux de patients, de bases de données d’hôpitaux, de la base de données administrative de la Régie de l’assurance maladie du Québec et de la banque de données ministérielles MED-ÉCHO. Les coûts sont indiqués en dollars canadiens de 2008.

Résultats : L’on a associé le traitement par nitisinone à d’importantes réductions : du nombre d’hospitalisations et de la durée des séjours à l’hôpital, du nombre d’admissions à l’unité de soins intensifs pédiatrique et du nombre de greffes hépatiques. Les coûts d’hospitalisation (par personne-année) étaient beaucoup plus faibles dans les deux groupes traités par nitisinone : 673 $ et 5 590 $ respectivement pour le groupe de traitement précoce et le groupe de traitement tardif, contre 12 980 $ pour le groupe sans traitement par nitisinone (p < 0,001). Les coûts d’hospitalisation (par personne-année) pour les greffes hépatiques étaient de 3 198 $ pour le groupe de traitement tardif et de 5 044 $ pour le groupe sans traitement par nitisinone; le groupe de traitement précoce n’a fait l’objet d’aucune greffe hépatique. Les coûts du traitement par nitisinone (par personne-année) étaient de 51 493 $ pour le groupe de traitement précoce et de 64 895 $ pour le groupe de traitement tardif.

Conclusions : Le traitement par nitisinone améliore grandement les résultats thérapeutiques des patients souffrant de tyrosinémie de type I et réduit également le recours aux ressources en santé et à la greffe hépatique, diminuant ainsi les coûts associés.